Jak donosi sierpniowe wydanie Science Translational Medicine, naukowcy z University of California San Diego School of Medicine, podjęli badania mające na celu wpłynąć na komórki macierzyste glejaka, które to komórki mają zdolność do wzrostu i namnażania w nieskończoność i nie są skutecznie niszczone przez chemioterapię i radioterapię.

W swoich badaniach naukowcy wykorzystali myszy, którym wszczepiono próbki  glejaka pochodzące od pacjentów, którzy przeszli operację guza mózgu. W badaniu zaobserwowano, że połączenie ukierunkowanej terapii glejaka z teryflunomidem, lekiem stosowanym w leczeniu stwardnienia rozsianego (MS), zatrzymuje komórki macierzyste glejaka, znacznie zmniejsza guzy i poprawia przeżycie myszy.  Teryflunomid jest środkiem immunomodulującym, który w sposób selektywny i odwracalny hamuje aktywność enzymu mitochondrialnego – dehydrogenazy dihydroorotanowej, wymaganego do syntezy pirymidyny de novo. Komórki glejaka muszą stale wytwarzać więcej DNA, co wymaga pirymidyny, budulca DNA. Naukowcy przeanalizowali dane genomowe dotyczące setek pacjentów z glejakiem w sześciu różnych bazach danych i stwierdzili, że pacjenci z wyższym metabolizmem pirymidyny mieli gorsze przeżycie.
Zespół przetestował również dwie ukierunkowane terapie przeciwnowotworowe: BKM-120 (buparlisib), inhibitor, który działa najlepiej w komórkach glejaka spowodowanego brakiem enzymu o nazwie PTEN, oraz lapatynib, inhibitor stosowany w leczeniu nowotworów wywołanych mutacjami w receptorze naskórkowego czynnika wzrostu (EGFR ). W przypadku samego leczenia BKM-120 nowotwory skurczyły się umiarkowanie, a myszy przeżyły nawet dłużej, w porównaniu z myszami traktowanymi pozornym leczeniem lub samym teryflunomidem.
Natomiast gdy leczono zarówno teryflunomidem, jak i BKM-120, guzy znacznie skurczyły się,  a myszy przeżyły znacznie dłużej, w porównaniu z myszami pozornie leczonymi lub tymi, które otrzymały tylko jedną z tych substancji.
Jest to bardzo obiecujące odkrycie, szczególnie, że myszy w eksperymencie były nosicielami ludzkich komórek glejaka, niemniej jednak zanim pacjenci z glejakiem będą mogli potencjalnie skorzystać z efektów tego odkrycia, konieczne są badania kliniczne, w których będzie można m.in. zaobserwować odpowiedź ludzkiego systemu immunologicznego na taką właśnie terapię.