Nowy lek zatwierdzony w terapii glejaków środkowej linii mózgu z mutacją H3K27M

W sierpniu amerykańska FDA zatwierdziła w trybie przyspieszonym lek dordaviprone (Modeyso, dawniej ONC201) — to pierwsza i jedyna zatwierdzona terapia dla pacjentów z nawrotowym H3K27M-mutant diffuse midline glioma (DMG).

 Zatwierdzenie leku to krok naprzód dla chorych i ich rodzin – przez lata możliwości leczenia były bardzo ograniczone.

 W badaniach u 22% pacjentów uzyskano odpowiedź na leczenie, a u części była ona długotrwała (mediana 10,3 miesiąca).

 Terapia jest doustna i celowana — działa na biologiczne podłoże choroby.

 Zatwierdzenie dotyczy dzieci od 1. roku życia i dorosłych z nawrotowym DMG. Trwają badania fazy 3 (ACTION Trial), które mają potwierdzić skuteczność terapii u pacjentów nowo zdiagnozowanych.

⸻

Jak uzyskać dostęp do Modeyso (dordaviprone)

• W USA: Lek będzie dostępny na receptę dla pacjentów spełniających kryteria (recurrent H3K27M-mutant DMG), zgodnie z zatwierdzeniem FDA.

• Poza USA (np. w Polsce i UE):

•Obecnie Modeyso nie jest jeszcze dopuszczony przez EMA, ale pacjenci mogą ubiegać się o dostęp w ramach programów wczesnego dostępu / importu docelowego, za pośrednictwem swojego lekarza prowadzącego i Ministerstwa Zdrowia.

•Możliwy jest również dostęp poprzez udział w badaniach klinicznych (np. ACTION Trial), jeśli ośrodek rekrutuje pacjentów z Europy.

•W niektórych przypadkach producent (Jazz Pharmaceuticals) może rozważyć tzw. compassionate use – dostęp humanitarny, dla pacjentów bez innych opcji leczenia.

•Dostęp odpłatny poprzez platformy internetowe, na podstawie recepty wystawionej przez lekarza prowadzącego (np. everyone.org)

W praktyce:

Pacjent lub opiekun powinien porozmawiać z lekarzem prowadzącym o możliwości złożenia wniosku o import docelowy lub kwalifikacji do badania klinicznego. Informacje o badaniach dostępne są w bazie clinicaltrials.gov (badanie dla nowo zdiagnozowanych: NCT05580562)

⸻

To ważny moment dla społeczności DMG – pojawia się zaaprobowana terapia ukierunkowana na konkretną mutację nowotworową.